全球首批！Sephience（sepiapterin）獲歐盟委員會(huì )批準，用于治療所有年齡段、不同嚴重程度的苯丙酮尿癥（PKU）患者！

發(fā)布時(shí)間： 2025-06-27 閱讀：902次

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2025年06月24日，PTC Therapeutics日前宣布，旗下藥物Sephience（sepiapterin）已獲歐盟委員會(huì )批準，用于治療所有年齡段、不同嚴重程度的苯丙酮尿癥（PKU）患者。該批準主要基于3期A(yíng)PHENITY試驗中觀(guān)察到的具有高度統計學(xué)意義的療效結果，以及在A(yíng)PHENITY長(cháng)期擴展研究中展現的持久療效和改善患者飲食限制的能力。美國FDA正在對該療法的新藥申請（NDA）進(jìn)行審評，預計于2025年7月29日前作出決定。

Sepiapterin是一種天然的BH4酶輔因子前體，BH4是苯丙氨酸羥化酶（PAH）發(fā)揮作用所必需的關(guān)鍵輔因子。Sepiapterin通過(guò)藥理伴侶機制發(fā)揮作用，即該藥物和BH4分別可與變異型PAH結合，提升酶活性，涵蓋PKU中常見(jiàn)且對BH4不敏感的PAH變異型。該機制可增強錯誤折疊PAH酶的構象穩定性，并顯著(zhù)提高細胞內BH4濃度，從而有效降低血液中的苯丙氨酸（Phe）水平。